La thérapie génique somatique, ou transfert d'un gène à effet thérapeutique, est conceptuellement très simple : il s'agit d'introduire un matériel génétique dans une cellule pour corriger le phénotype "malade" de cette cellule.

La thérapie génique a été développée tout d'abord dans le cadre des maladies génétiques où il est tout à fait logique et naturel de corriger le défaut génétique à l'origine de la maladie. Mais le concept s'est très rapidement étendu aux autres maladies beaucoup plus fréquentes, à savoir les maladies cancéreuses, maladies infectieuses (infections virales en particulier le SIDA) et maladies dégénératives.

Deux approches générales sont utilisées pour le transfert de gènes à visée thérapeutique:

• le transfert de gènes ex vivo: les cellules cibles du patient sont prélevées, mises en culture, modifiées génétiquement et réinjectées. L'exemple le plus caractéristique est celui du système hématopoïétique, c'est-à-dire produisant les cellules du sang.
• le transfert de gènes in vivo : le gène est transféré dans l'organisme du patient, par exemple par voie sanguine. L'administration est dite in situ lorsque le gène est directement transféré dans le tissu cible du patient. C'est le cas par exemple de la thérapeutique anti-tumorale.

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