Le concept de thérapie génique s'est d'abord appliqué à la correction des maladies génétiques monogéniques, dans le domaine de l'hématologie (maladies du sang), de l’immunologie (maladies du système immunitaire), ainsi que pour d'autres pathologies où le transfert de gènes dans les cellules souches sanguines permet un apport à distance et à long terme de la protéine thérapeutique. Le problème essentiel de ces différents protocoles thérapeutiques réside dans le fait que les cellules corrigées réinjectées représentent un pourcentage très faible par rapport au nombre de cellules non corrigées présentes chez le patient.

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